他汀不耐受患者的新希望(他汀不耐受有哪些症状)

他汀类药物是最常用的降胆固醇药物，有助于降低血液中的低密度脂蛋白(LDL)。这种胆固醇通常被认为是不健康的“坏”胆固醇，会导致心血管事件的风险增加。

然而，过去的研究表明，在这些需要降低胆固醇的患者中，有7%到29%的人不能耐受他汀类药物，这意味着仍有数百万人不能服用他汀类药物。

据当地时间3月4日发表在《新英格兰医学杂志》 (NEJM)上的一项大规模临床研究显示，一种名为bempedoic acid的药物可以解决一部分他汀类药物不耐受的心血管患者的用药问题。这项研究是在美国心脏病学院和世界心脏病大会举行年度科学会议的同时发表的。

虽然这种药物早在2020年就被美国FDA批准用于降低胆固醇，但直到这项大规模临床试验的结果公布后，它对心脏健康的影响才得到充分评估。苯丙酸是由美国制药公司Esperion Therapeutics开发的。

该研究招募了来自32个国家的13970名患者，他们都不能耐受他汀类药物，主要副作用是肌肉骨骼副作用。最新研究结果表明，苯丙酸耐受性良好。与安慰剂组相比，苯丙酮酸治疗组的LDL胆固醇降低百分比高21.7%。此外，在平均3.4年的时间里，苯丙酸治疗组的心血管事件风险比安慰剂组降低了13%。

据报道，苯丙酸的作用方式与他汀类药物类似，即从一种叫做斑块的蜡状物质中提取胆固醇，这种物质会积聚在动脉壁上，干扰流向心脏的血液。如果斑块积累过多，可能会导致心脏病发作或中风。但与他汀类药物不同，苯丙酮酸只在肝脏中被激活，所以它不太可能引起肌肉疼痛。

这项新研究的合著者、克利夫兰诊所心脏病专家兼研究员史蒂文尼森(Steven Nissen)表示，该药物对一级和二级预防患者都有效，包括许多高危糖尿病患者。这种药物的临床试验达到了预期，比许多人想象的要好。

临床研究没有观察到苯丙酸对死亡率有影响，但也可能是因为观察期不够长，就像他汀类药物的早期试验也显示了同样的结果。只有在进行了大量研究后，科学家才能理解它对死亡率的影响。

业内人士认为，苯丙酸不会抢占他汀类药物的市场，因为他汀类药物仍然是降胆固醇治疗的“黄金标准”，但它可能会冲击只有少数他汀类替代治疗药物的市场，如单克隆抗体PCSK9抑制剂。

从药物的成本来看，苯丙酸的价格比他汀类药物贵很多。他汀类药物的仿制药很多，价格也就几块钱。然而，根据研究机构GoodRx的估计，30天的bempedoic acid费用可能超过400美元，目前没有仿制药可用。

然而，专业人士仍然认为，如果该药物能够有效预防心脏病发作或中风，那么与植入心脏支架相比，该药物的成本是可以承受的。

杜克健康中心(Duke Health Center)和杜克临床研究所(Duke Clinical Research Institute)心脏科的约翰亚历山大教授在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表的评论中指出：“医生应该考虑那些在治疗时不能服用他汀类药物的高胆固醇患者。bempedoic acid的益处现在更加明确，现在我们有责任将这些信息转化为更好的一级和二级预防，以帮助更多的高危患者，减少他们的心血管事件。”